Una sola inyección podría ser suficiente para que los pacientes con hemofilia B, una forma del trastorno de coagulación sanguínea, no necesiten volver a tomar medicamentos, dicen científicos.
Investigadores del Reino Unido y Estados Unidos inyectaron a seis pacientes un virus que reemplaza el gen defectuoso que causa la hemofilia B por una versión funcional capaz de producir las proteínas necesarias para la coagulación sanguínea.
Cuatro de los pacientes, afirman los investigadores en New England Journal of Medicine en informaciones recogidas por la BBC, dejaron de tomar sus medicamentos convencionales. El tratamiento ha sido descrito como un “hito excepcional” con el potencial de cambiar la vida de estos pacientes.
La hemofilia, que se divide en los tipos A y B, es causada por un error en el código genético que provoca que el individuo no produzca las proteínas esenciales para la coagulación de la sangre, lo que puede conducir a hemorragias letales.
La gente con hemofilia B no puede producir una proteína llamada factor IX. Actualmente estos pacientes deben recibir inyecciones de factor IX, a menudo varias veces a la semana.
Los científicos de la Universidad de Londres y el Hospital Infantil de Investigación St Jude, en Estados Unidos, estaban buscando una solución más permanente para estos individuos.
En el estudio tomaron un virus que produce infecciones sin causar síntomas, llamado virus adeno-asociado ocho, y lo modificaron para que infectara las células hepáticas con material genético del factor IX.
El gen entonces “entrenó” a las células para que crearan las proteínas que se encargan de producir el compuesto.
Seis pacientes recibieron la inyección del virus modificado en el Hospital Royal Free de Londres. A dos se les suministró una dosis baja, a otros dos una dosis mediana y otros dos una dosis alta.
Los resultados, afirman los científicos, mostraron que los niveles de factor IX pueden incrementarse.
